魯索利替尼JAK1/2抑制劑是一種激酶抑制劑

　　魯索利替尼JAK1/2抑制劑是一種激酶抑制劑，用于治療中間或高危骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化，真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發性血小板增多癥后骨髓纖維化患者。
 

　　骨髓纖維化為一種罕見的骨髓增生異常性疾病，是體內骨髓被瘢痕組織替代，導致血細胞在肝臟和脾臟等器官中生產，其特征表現為脾腫大、貧血、白細胞和血小板減少，以及不同程度的骨質硬化。癥狀包括乏力、腹部不適、肋骨下疼痛、肌肉和骨骼疼痛、瘙癢和盜汗等。
 

　　魯索利替尼是美國食品與藥品管理局FDA批準的口服治療骨髓纖維化的藥物。它是一種酪氨酸激酶抑制劑，即蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制劑，適用于治療中間或高危骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化、真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發性血小板增多癥后骨髓纖維化。
 

　　魯索利替尼JAK1/2抑制劑是一種口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制劑，于2012年8月獲歐盟批準，用于治療中級或高危骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化，真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發性血小板增多癥后骨髓纖維化。
 

　　目前，魯索利替尼Jakavi已獲全球50多個國家批準，包括歐盟、加拿大和一些亞洲、拉丁美洲和南美洲國家。諾華從Incyte公司授權獲得魯索利替尼Ruxolitinib在美國以外的開發和商業化權利
 

　　歐盟委員會和FDA均已授予魯索利替尼Ruxolitinib治療骨髓纖維化的孤兒藥地位。目前，Incyte已經在美國以商品名Jakafi銷售，用于中級或高危骨髓纖維化的治療。真性紅細胞增多癥(polycythemiavera，PV)是一種慢性、無法治愈的血液癌癥，該病與血細胞生產過剩相關，導致血液增稠，血液凝塊風險增加。這些血凝塊可導致嚴重心血管并發癥，如中風和心臟病發作，從而增加病發率和死亡率。紅細胞增多癥患者，常有脾臟腫大及額外衰弱的癥狀。許多患者經常規治療后會變得不耐受或抵抗，這與病情惡化的風險升高有關。